FDA批准恩曲替尼(Rozlytrek)

【来源:FDA官网,时间:2018年8月17日】

FDA于2019年8月15日宣布加速批准一款名叫Rozlytrek的药物,该药物为恩曲替尼,用于携带NTRK基因融合突变实体肿瘤的成人和青少年患者针对这类肿瘤,目前尚无有效的治疗方法。该项批准由Genentech公司获得。

这是FDA第三次基于不同类型肿瘤的共同生物标志物而非肿瘤起源部位来批准的一款肿瘤治疗药物,这项批准标志着“组织不确定疗法”这一癌症药物开发新模式的发展,“组织不确定疗法”药物是指不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症,而是以生物标志物进行划分的药物前面两个FDA批准的类似的药物分别是2017年的Pembrolizumab用于治疗带有MSI-H(微卫星不稳定性高)的癌症患者2018年的Larotretinib用于治疗NTRK基因融合肿瘤。

“今天批准的这款药物还包括一项适应症:可适用于12岁及以上儿童患有NTRK融合阳性肿瘤患者FDA继续鼓励青少年参与临床试验传统上,新的癌症药物的临床开发只有在成人发展良好时才会在儿童中开展,而且通常在成人适应症获得批准后才开始。这一药物对青少年的疗效来自于成人数据,其安全性从对30名儿童患者的试验得到了证实。”FDA Richard Pazdur博士说。

针对Rozlytrek缩小肿瘤的能力开展了四次临床试验,研究了54例NTRK融合阳性肿瘤的成年人,其中肿瘤明显缩小的患者比例(总有效率)为57%,肿瘤完全消失的比例为7.4%。在31例肿瘤缩小患者中,61%的患者肿瘤缩小持续9个月以上。最常见的癌症部位是肺、唾液腺、乳腺、甲状腺和结肠/直肠。  Rozlytrek今天也被批准用于治疗成人非小细胞肺癌,其肿瘤为ROS1阳性(ROS1基因突变),并已扩散到身体其他部位(转移)。临床研究评估了51例ROS1阳性肺癌患者,总有效率为78%,其中5.9%的患者癌症完全消失。在40例肿瘤缩小患者中,55%的患者肿瘤缩小持续12个月或更长时间。

Rozlytrek常见的副作用是疲劳、便秘、味觉障碍(扭曲的味觉)、水肿(肿胀),头晕,腹泻,恶心,感觉迟钝(扭曲的触觉),呼吸困难(气短),肌痛(疼痛或肌肉痛),认知障碍(记忆混乱,问题或关注,说话困难,或幻觉),体重增加,咳嗽、呕吐、发热、关节痛和视力障碍(视力模糊、畏光、复视、视力、白内障或飞蚊症恶化)。Rozlytrek的最严重的副作用是充血性心力衰竭(削弱或损害心肌),中枢神经系统的影响(认知障碍、焦虑、抑郁包括自杀想法,头晕或失去平衡,和睡眠模式的改变,包括失眠和过度嗜睡)、骨骼骨折,肝毒性(损害肝脏),高尿酸血尿酸升高,QT延长(异常心脏节律)和视觉障碍。医疗保健专业人员应告知处于生殖年龄的女性和有生殖潜力女性伴侣的男性在使用Rozlytrek治疗期间使用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用Rozlytrek,因为它可能会对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

Rozlytrek获得了加速批准,该批准要求发起人向FDA提供额外的数据。Rozlytrek还被指定为优先评审、突破性治疗和孤儿药。


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